Sci Adv ：RISPR基因编辑在活体动物上尝试治疗癌症，且永久有效

随着科技进步和医学发展，许多以前让人们幸而的哮喘而今都逐一被缓解，甚至彻底治愈。然而，白血病——作为“众病之王”，却仿佛一道难以进占的天堑，至今仍未几乎被人类所取得胜利。

从传统意义的白血病疗程分析方法，如放疗和化学治疗，于是又到而今新兴的疗程分析方法——载体药品、溶瘤病毒以及免疫疗程，科学的进步为病征带来了属于自己希望，但抱歉的是，这些分析方法并不用彻底解决白血病这一解决办法。

因此，这也迫使人类不断研发更新、更很低效的白血病疗程分析方法！

2020年11同月18日，以色列特拉维夫大学的科学研究医护人员在 Science 子刊 Science Advances 周刊上发表二本书：CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy 的科学研究论文。

这项科学研究为全世界首例证实CRISPR/Cas9该系统可以有效地疗程活体鸟类前列腺癌白血病的科学研究。

科学研究医护人员研发了一种属于自己基于钙nm固体（LNP）的CIRSPR寄送该系统——CRISPR-LNP，并在两种蹂躏普遍性和不能治愈的白血病多种类型——质心律不整和胃癌中会乏善可陈成良好的治果。

CRISPR关键技术的迅速发展正在自觉地转变着生物医学科学研究各个领域乃至人类全世界。目前，CRISPR关键技术已经广泛应用于基因序列撰稿、基因序列疗程、多肽定位及多肽样品等各个领域。

2020年10同月7日，两位在CRISPR基因序列撰稿各个领域做成杰成贡献的科学家——Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna足见被授予了2020年诺贝尔化学奖。

近年来，分子载体药品和免疫疗程等的兴起很大地提很低了白血病反应，降低了药品毒普遍性和不想反应。然而，大多数多种类型白血病的很低复发率和乙型肝炎的发展进一步我们不断研发属于自己疗程方式则。

值得注意的是，CRISPR-Cas9基因序列撰稿关键技术从定律上可以永久破坏肉食鸟类基因序列，从而解决传统意义白血病医学上的多次重复剂量限制，提很低治果。

但抱歉的是，CRISPR-Cas9关键技术用于白血病疗程一直受到细胞膜撰稿效能低和现有寄送该系统潜在毒普遍性的阻碍。

在这项科学研究中会，科学研究制作团队报道了用于疗程普遍性基因序列组撰稿的载体非病毒钙nm固体（LNP）寄送该系统的研发，并在质心律不整和胃癌这两种蹂躏普遍性和不能治愈的白血病静态中会对其透过了风险评估。

CRISPR-LNP的其设计与构建

该科学研究得通讯作者Dan Peer讲师表示，这是全世界上第一个证明CRISPR基因序列组撰稿该系统可以在活体鸟类身上有效地疗程白血病的科学研究，必须强调的是，这不是化学治疗，很难征状，并且用这种分析方法疗程的免疫系统将无论如何不会于是又活跃上来。Cas9的分子小刀接通免疫系统的DNA，从而去除它，永久阻止免疫系统复制。

为了断定这项关键技术在疗程白血病上的可行普遍性，Dan Peer 讲师及其科学研究制作团队选择了两种最致命的白血病——质心律不整和前列腺癌胃癌。

质心律不整是一种蹂躏普遍性最强的脑癌，诊疗后在短期内使用寿命为15个同月，5年肉食鸟类率仅为3%。科学研究医护人员证明，仅用CRISPR-LNP透过一次脑内注射疗程，就可以使患有质心律不整的豚鼠的平均使用寿命增加一倍，抑制湿润50%，提很低肉食鸟类率30%！

CRISPR-LNP对豚鼠脑内的质心律不整有良好的治果

与此同时，胃癌是女普遍性哮喘死亡的极其重要原因，也是女普遍性生殖该系统中会最致命的白血病。大多数病征肺炎时已是胃癌晚期，此时免疫系统已经扩散到全身。尽管近年来取得了方面，但也仅有三分之一的病征活下来。

为了疗程扩散普遍性胃癌，CRISPR-LNP也被科学研究制作团队其设计用于抗体载体寄送，膀胱注射EGFR载体的CRISPR-LNP可选择普遍性所含到播散普遍性子宫，体内可透过很低达80%的基因序列撰稿，抑制湿润，并提很低豚鼠80%的总肉食鸟类率！

抗体载体寄送的CRISPR-LNP其设计定律图

CRISPR基因序列撰稿关键技术，能够识别和转变几乎任何基因序列片段，已经彻底转变了我们以人普遍性化的方式则破坏、修复甚至替换基因序列的能力，尽管CRISPR在科学研究中会得到了广泛应用，但诊疗应用仍位处起步下一阶段，因为需要一个有效地的传递该系统来安全和、准确地将CRISPR传递到靶细胞膜。

而该科学研究中会研发的CRISPR-LNP寄送该系统，可以很低效载体肉食鸟类基因序列，这是一种创造普遍性医学上，用于疗程目前一些已断定有效地医学上的恶普遍性。

值得一提，将CRISPR基因序列撰稿关键技术应用于白血病疗程，并非Dan Peer制作团队的“一家之言”，例如2020年3同月9日，武汉大学程巳雪制作团队就在国际有名季刊 Advanced Materials 周刊（IF=25.809）发表了二本书：Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的科学研究论文。

该科学研究研发了一种基于天然聚合物的基因序列疗程寄送该系统，能够将CRISPR-Cas9基因序列撰稿质粒特异普遍性寄送至细胞膜质，进而敲除β-catenin，调很低细胞膜上PD-L1表达，逆转PD-L1抑制的免疫逃逸，强化T细胞膜对的杀伤力！

总而言之，本科学研究基于CRISPR基因序列撰稿关键技术和钙nm固体（LNP）研发的联合该系统——CRISPR-LNP在疗程质心律不整和前列腺癌胃癌豚鼠静态上展示成惊人的潜力。更极其重要的是，这项关键技术具有狭小的应用机遇，它将为疗程其他多种类型的白血病、常见的遗传哮喘和慢普遍性病毒哮喘（如美国疾病控制与预防中心）开辟了无数属于自己几率。

据闻，Dan Peer讲师制作团队直到现在计划书继续对血液类白血病以及杜氏肌萎缩症等遗传哮喘透过相关实验，Dan Peer讲师表示，这种创造普遍性医学上可能还需要一段时间才能用于人类，但对此应以乐观态度。正如12年前，当我们第一次谈到基于mRNA的疗程时，人们还以为这是科幻小说。

原始记事：

Daniel Rosenblum, Anna Gutkin, Ranit Kedmi,et al.CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy.Sci Adv. 2020 Nov 18;6(47):eabc9450. doi: 10.1126/sciadv.abc9450. Print 2020 Nov.